Векторы на базе аденоассоциированного вируса признаны сравнительно безопасными, в связи с тем, что он не является патогенным и не способен реплицироваться в отсутствии ко-инфекции носителя вспомогательным вирусом, так как не кодирует собственных ферментов репликации. Для работы с ненесущими потенциально онкогенный материал аденоассоциированными вирусами достаточно соблюдать правила работы BSL-1.
Рекомбинантные AAV (rAAV) не имеют в своём составе вирусную ДНК и представляют из себя, по сути, белковую структуру, которая может проникать через клеточную мембрану и доставлять ДНК в ядро. В отсутствии Rep-белков, трансгены, имеющие ITR-последовательности с обеих сторон молекулы, не способны встраиваться в геном клетки-хозяина, но способны образовывать кольцевые конкатемеры. В такой форме они способны эписомально существовать в клеточном ядре и экспрессироваться длительное время в неделящихся клетках. Классическая схема генома rAAV вектора включает в себя промотор млекопитающих, ген интереса и polyA, окружённые с обеих концов вирусными ITR.